我校华益民教授研发的治疗脊髓性肌萎缩症药物获FDA批准

2016年即将画上句号之时,大洋彼岸传来一则激动人心的好消息,1224日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy SMA)反义核苷酸治疗药物Nusinersen(商品名Spinraza)上市,这是首个获批用于治疗SMA的药物。FDA突破常规的快速批准,为全世界的SMA患者和所有罕见病患者送来一份充满希望的大礼包。在药物研发过程中,我校神经科学研究所华益民教授付出了无数的汗水与努力,做出巨大的贡献。

华益民教授与冷泉港实验室Krainer教授以及Ionis制药公司于2004年开始合作,共同研发治疗SMA的反义寡聚核苷酸药物,并于2007年2011年在国际著名期刊《Nature》、《Genes & Development》、《American Journal of Human Genetics》、《PLoS Biology》上以第一作者发表了一系列里程碑式的研究成果。2015年华益民教授团队与冷泉港实验室再次合作,通过分析Nusinersen不同治疗途径的药效又进一步在SMA机制研究中取得了重要突破,研究成果以苏州大学为第一单位发表在《Genes & Development》杂志上。Nusinersen原名ASO10-27ISIS-SMNRx,2004年开始研发,2011年在世界各地启动临床试验,2016年获FDA批准,历经12年。华教授是药物相关专利中的3个共同发明人之一。

SMA是婴儿中常见致死性运动神经元退化疾病是一种常染色体隐性遗传病。该病由运动神经元存活蛋白(SMN)表达量不足引起,主要病例特征是脊髓前脚α运动神经元变性导致躯体和四肢肌肉逐步萎缩,最终引发呼吸衰竭。SMA病人由于SMN1基因发生功能失活性突变不能表达正常SMN蛋白,同源的SMN2基因也只能表达少量全长SMN蛋白。SpinrazaSMN2为靶点纠正有缺陷的SMN2基因的RNA剪接以增加关键蛋白SMN的产量,从而达到治疗SMA的目的。鉴于该基因疗法的潜力,美国FDA曾向它颁布了孤儿药资格、快速通道认证与优先审评资格。今日的获批,也体现了FDA对其疗效的充分认可。

一年之中,遗传性神经肌肉病中的两大疾病,DMDSMA都先后拥有了FDA批准的第一个基因治疗药物,我们为DMD患者和SMA患者感到高兴,2016年作为基因治疗正式临床应用元年对于所有罕见病患者来说,显得意义非凡,必将永远被人们所铭记。我们祝贺首款治疗SMA的新药能够顺利问世,也感谢在这款新药研发过程中挥洒了青春与汗水的科研人员们,是他们的努力,让SMA患者看到了新的希望!

(神经科学研究所)
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